健康一線(vodjk.com)4月20日訊    近日,據(jù)外媒報(bào)道,血漿蛋白生物制劑療法的全球領(lǐng)導(dǎo)者杰特貝林公司開發(fā)的一款血液病治療藥物Afstyla獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準(zhǔn)，用于A型血液病患者的治療。

Afstyla是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批治療A型血友病的單鏈凝血因子產(chǎn)品，該藥具有非常卓越的治療出血和預(yù)防出血效果，適用于：（1）常規(guī)預(yù)防性治療，預(yù)防或減少出血事件的頻率；（2）控制和預(yù)防出血事件；（3）圍手術(shù)期管理。由于其對(duì)血管假性血友病因子（VWF）具有極強(qiáng)的親和性，因而具有更高的分子穩(wěn)定性和更長(zhǎng)的療效持續(xù)時(shí)間。尤其值得一提的是，在臨床研究中，A型血液病患者接受每周2-3次Afstyla預(yù)防性治療，實(shí)現(xiàn)了中位年化出血率（AsBR）為零的強(qiáng)大療效。研究中，Afstyla的耐受性良好，無一例患者因不良事件停止治療。

血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的先天出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障礙，凝血時(shí)間延長(zhǎng)，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血，尤其是在肌肉、關(guān)節(jié)以及內(nèi)臟。血友病主要分為A、B、C三型，A型血友病是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性，該病通常是由體內(nèi)VIII因子缺乏引起，可引起關(guān)節(jié)點(diǎn)的反復(fù)出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)嚴(yán)重受損。

Afstyla是一種新型重組單鏈人凝血因子VIII產(chǎn)品，每周注射2-3次，適用于所有年齡段的A型血有病患者。在美國(guó)，Afstyla已于2016年5月獲FDA批準(zhǔn)上市。目前，Afstyla正在接受包括瑞士在內(nèi)的其他國(guó)家的監(jiān)管審查。

當(dāng)前，重度A型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次預(yù)防性治療，大約82%的患者轉(zhuǎn)向Afstyla預(yù)防性治療后，能延長(zhǎng)給藥間隔，同時(shí)能減少所需的預(yù)防性治療注射次數(shù)，并且不影響出血事件控制。根據(jù)澳大利亞出血性疾病登記處（NBA，2015）的數(shù)據(jù)，在澳大利亞有2158例A型血液病患者，其中640例為重度A型血液病。Afstyla在澳大利亞的上市，將極大地提高該國(guó)A型血有病患者群體的生活質(zhì)量。

Afstyla的獲批，是基于AFFINITY臨床開發(fā)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目包括從I期至III期臨床研究，評(píng)估了Afstyla治療重度A型血液病兒科患者和成人患者（1歲至61歲）的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，Afstyla用于預(yù)防性治療（prophylaxis）和按需治療（on-demand treatment）均表現(xiàn)出卓越的預(yù)防出血和止血功效，在2種給藥方案中，Afstyla的用藥劑量均較低，同時(shí)具有非常好的安全性，患者接受長(zhǎng)期的Afstyla預(yù)防性治療后，其體內(nèi)未檢測(cè)到針對(duì)Afstyla的抑制劑。