美國(guó)cell genesys 公司宣稱：最近的臨床前期研究顯示，血友病的ix因子基因治療中將目的基因直接遞送到肝臟比注射于肌肉更為有效。根據(jù)該資料和其他的研究資料，公司宣稱它們不再繼續(xù)從事肌肉內(nèi)運(yùn)送目的基因的研究。
該公司的執(zhí)行副總裁joseph j. vallner博士說：“這些新近發(fā)表的研究結(jié)果進(jìn)一步支持我們長(zhǎng)期執(zhí)行的策略，即強(qiáng)調(diào)在血友病基因治療中直接向肝臟運(yùn)送基因。”
使用腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)將人類ix因子基因直接輸入到肝臟（產(chǎn)生ix因子的臟器）或肌肉內(nèi)，結(jié)果顯示：當(dāng)將目的基因直接運(yùn)送到肝臟，270天后仍可測(cè)出ix因子蛋白。然而將基因?qū)爰∪鈨?nèi)產(chǎn)生了很強(qiáng)的抗體反應(yīng)，因此測(cè)不出ix因子。
vallner補(bǔ)充說：“這項(xiàng)研究和其他的研究提供了臨床前期的資料，這些是人體臨床試驗(yàn)所必須的，試驗(yàn)計(jì)劃在明年開始。”（責(zé)任編輯：小雨）
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