美國avigen生物技術公司近日向媒介宣布，其正在進行的用于治療血友病b的coagulin-b(tm)基因療法臨床試驗進展良好。
同時avigen公司還宣布，其已正式向美國食品藥品管理局（fda）遞交了一份關于通過coagulin-b(tm)轉基因載體直接將治療基因轉導入病人肝臟的“新藥調查申請”（ind）。目前正在進行的coagulin-b(tm)基因療法臨床試驗是直接通過肌內注射給藥的。
avigen公司的ceojohn monahan博士介紹說：“試驗證實，coagulin-b(tm)轉基因載體在病人體內具有良好的安全性和耐受性，在小、中劑量給藥的病人身上未出現(xiàn)任何毒副作用。并且這是第一次通過轉基因治療在人體內長時間的表達凝血因子。在參加試驗的7個病人中，有6位病人體內的肌細胞持續(xù)地表達出了凝血ix因子。病人依靠輸凝血因子來幫助止血的次數(shù)也明顯減少。其中兩位病人的病情穩(wěn)定期長達一年半左右。”
coagulin-b(tm)是avigen公司獨有的一種轉基因腺相關病毒載體（aav），它能夠將凝血因子ix轉導入人體的肌細胞或者肝臟細胞，進而在人體內持續(xù)產生大量ix因子（達到正常人體ix因子含量的1％以上），從而達到治療的目的。（責任編輯：小雨）
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